Paso clave para un nuevo medicamento para X-Frágil
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Paso clave para un nuevo medicamento para X-Frágil

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El fármaco desarrollado fruto de la investigación del grupo CTS546 acaba de obtener el estatus de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento para tratar el Síndrome X Frágil
El grupo de investigación de la UGC de Salud Mental del Hospital Regional de Málaga -adscrito al IBIMA -, liderado por la investigadora Yolanda de Diego-Otero, ha desarrollado un fármaco para tratar el Síndrome X Frágil. Este fármaco, que acaba de obtener el estatus de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha sido testado en los ensayos clínicos y consiste en una combinación de antioxidantes desarrollada por los propios investigadores. Según ha detallado la doctora De Diego-Otero, “se ha observado una mejoría significativa en el 65% de los casos tanto en el comportamiento y en el lenguaje, así como mejora en aspectos cognitivos”.
 
Estos buenos resultados llevaron hace dos años a la firma de un acuerdo de licencia para la comercialización de este fármaco con la empresa Advanced Medical Projects, compañía con presencia en España y Estados Unidos y con experiencia previa en la explotación de medicamentos destinados a enfermedades raras. En unos meses, según la previsión de la farmacéutica encargada de su comercialización, se podría obtener la autorización del homólogo estadounidense de la EMA, la FDA (Food and Drug Administration) y comenzar así el proceso industrial de fabricación del producto, con idea de que esté en las farmacias en el último trimestre de 2017.
 
Los medicamentos huérfanos, según la normativa comunitaria, son los que se destinan a enfermedades raras que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 en la Unión Europea y cuya comercialización resulta poco probable sin medidas de estímulo.
 
El grupo de investigación, asentado en el Hospital de Regional  Málaga desde 2002, ha conseguido la autorización de la Agencia del Medicamento para un nuevo ensayo que se está desarrollando en población pediátrica afectada por Síndrome X Frágil de 1 a 8 años, siendo la psiquiatra del equipo de Salud Mental, la Dra. Lucía Pérez Costillas, la investigadora principal de los ensayos realizados. Este equipo interdisciplinar aglutina los esfuerzos de distintos profesionales, principalmente de la UGC de Salud Mental y de la UGC de Pediatría, y en el que cabe destacar la participación de las doctoras Rocío Calvo Medina, Carolina Quintero Navarro y Yolanda Casado Martín. El equipo de investigadores ha finalizado numerosos proyectos de investigación básica preclínica donde han comprobado que el estrés oxidativo cerebral está implicado en la patología, describiendo una nueva diana terapéutica que mejora con la combinación de vitaminas antioxidantes, lo que se había comprobado con anterioridad en el modelo de ratón con Síndrome x frágil.
 
En el estudio clínico fase III han colaborado profesionales de otros hospitales públicos, como el Complejo Hospitalario de Jaén y los Hospitales Universitarios Virgen del Rocío y Virgen Macarena de Sevilla, así como asociaciones de pacientes que ayudan en la difusión de los avances en investigación y los nuevos ensayos clínicos, lo que ha asegurado el éxito de participación de los pacientes necesarios para completar la población necesaria para completar con éxito el estudio.
 
Una empresa dedicada a las enfermedades raras infantiles
 
Advanced Medical Projects es una empresa de capital 100% nacional, con sede y laboratorios en el Instituto de Investigaciones Biomédicas del CSIC en Madrid está dirigida por el Dr. Antonio Molina Pachón, y centra su actividad en las enfermedades raras infantiles.  En la actualidad disponen de varios fármacos en desarrollo muy avanzado contra patologías como la disqueratosis congénita (una enfermedad de la piel); anemia aplásica (que consiste en el desarrollo incompleto o defectuoso de las líneas celulares de la médula ósea); ataxia telangiectasia (enfermedad hereditaria que, entre otras cosas, se caracteriza por la disminución de coordinación en los movimientos y del desarrollo mental); y fibrosis pulmonar (caracterizada por la sustitución de tejido pulmonar por tejido colágeno) entre otras. En líneas generales, la compañía basa su línea de I+D en tratar de combatir los mecanismos de degeneración celular causados por la baja actividad de la telomerasa, la escasa reparación del ADN o la alta sensibilidad al estrés oxidativo.  
grupo SXF malaga
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