CFAQ056B2214
Estudio con grupos paralelos en pacientes adolescentes con síndrome X frágil
Además del estudio con mujeres portadoras de la mutación X Frágil, el Grupo de Investigación INTRAM también está colaborando en el desarrollo de dos ensayos clínicos promovidos internacionalmente por la compañía Novartis Pharmaceuticals, que está trabajando en el desarrollo clínico de un compuesto denominado AFQ056 que ya ha demostrado la seguridad de su uso y efectos beneficiosos para personas con Síndrome X Frágil en estudios previos. Este tratamiento se encuentra aún en fase de investigación y todavía no ha recibido la autorización de ninguna agencia reguladora para su puesta en el mercado. Los dos estudios actualmente en marcha por Novartis están dirigidos a completar los datos de seguridad y eficacia del compuesto en investigación en un grupo de adolescentes (entre 12 y 17 años) en uno de los ensayos clínicos y en adultos entre 18 y 45 años en el otro.
Los datos del ensayo clínico con ADOLESCENTES son los siguientes:
Código del Estudio
CFAQ056B2214
Título
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de AFQ056 en pacientes adolescentes con síndrome X frágil.
Resumen Abreviado
Este estudio de fase IIb está diseñado para evaluar si las 3 dosis de AFQ056 son seguras y eficaces en el tratamiento de los síntomas conductuales del Síndrome X Frágil.
Diseño del Estudio
Ensayo clínico en Fase II.
Asignación: Aleatorizada
Modelo de intervención: Asignación paralela
Enmascaramiento: Doble ciego (paciente, cuidador, investigador, evaluador de resultados)
Objetivo principal: Eficacia del tratamiento en conducta
Participantes
Se estima la participación de 160 personas (actualmente en fase de reclutamiento) de ambos sexos hasta la finalización del estudio en diciembre de 2013.
Criterios de Elegibilidad
Criterios de inclusión:
- Pacientes con Síndrome X Frágil, con enfermedad moderada en base a una puntuación de la Impresión Clínica Global de Severidad de 4 y con puntuaciones en el ABC-C y en el test IQ en la Visita 1
Criterios de exclusión:
- Enfermedad avanzada, severa o inestable que pueda interferir en las evaluaciones de los resultados de los estudios
- Cáncer en los últimos 5 años, sin tener en cuenta cáncer de piel localizado
- Tratamiento actual con más de dos medicamentos psicoactivos, excluyendo los antiepilépticos
- Historial de conductas graves de autolesión
- Peso inferior a los 32 kg
- Mujeres sexualmente activas
Se aplicarán otros criterios de inclusión/exclusión, definidos en el protocolo del estudio como puede ser el estado de metilación del gen mutado.
Países en los que se está desarrollando
Estados Unidos, Australia, Canadá, Dinamarca, Francia, Alemania, Israel, Italia, España, Suecia, Suiza y Reino Unido